Medicamento oral será distribuído para pacientes com >6 anos com mutação rara, incluindo análise de conteúdo e terapia avançada, indicado com comorbidade de genética rara, comprovada por Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias e associado à Associação Elexacaftor, Tezacaftor e Ivacaftor.
Desde 2019, a busca por medicamento de última geração para tratar fibrose cística aumentou significativamente, levando à inclusão desse medicamento no rol de opções gratuitas disponíveis pelo Sistema Único de Saúde (SUS) após acordo firmado nesta sexta-feira, 17.
Com a nova medida, pacientes que antes não tinham acesso a nenhuma disponível opção de tratamento para a doença agora podem contar com essa terapia avançada, representando um avanço importante no cuidado e na qualidade de vida dessas pessoas.
Trikafta: Um Novo Avanço na Terapia com Elexacaftor, Tezacaftor e Ivacaftor
Submetido à análise de conteúdo e aprovado pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec) no ano anterior, o Trikafta é um medicamento revolucionário indicado para pacientes com mais de 6 anos diagnosticados com ao menos uma mutação da condição genética rara que afeta os pulmões e os pâncreas – e que pode levar à morte -. A terapia tripla, uma combinação de Elexacaftor, Tezacaftor e Ivacaftor, foi validada nos Estados Unidos há cinco anos e mais de 60 países utilizam o medicamento. De acordo com a empresa de biotecnologia Vertex, o Brasil se destaca como o pioneiro na América Latina a disponibilizar o fármaco no sistema público.
A entrega ao Ministério da Saúde, para posterior distribuição aos centros de referência, está prevista para as próximas semanas. Estima-se que 1.700 pacientes serão beneficiados pela inclusão do medicamento, que é recomendado para pessoas diagnosticadas com ao menos uma mutação F508del no gene modulador CFTR (regulador da condutância transmembrana da fibrose cística). No Brasil, aproximadamente 6.200 indivíduos convivem com a doença.
Uma Nova Perspectiva com a Incorporação do Trikafta no SUS
O anúncio da terapia inovadora, agora disponível no Brasil pelo Sistema Único de Saúde (SUS), representa um avanço significativo, introduzindo uma nova opção terapêutica para pacientes com fibrose cística e suas famílias, conforme destaca Margareth Dalcolmo, presidente da Associação Brasileira de Pneumologia e Tisiologia (ABPT). Margareth, também pesquisadora da Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz), ressalta a importância do medicamento para o bem-estar global dos pacientes. ‘A partir de agora, pacientes elegíveis com 6 anos ou mais têm acesso a um tratamento que, ao direcionar a causa da doença, promove uma melhor qualidade de vida para os indivíduos com fibrose cística. Médicos em todo o Brasil estão entusiasmados com esta tão aguardada novidade.’
Trikafta: Uma Abordagem Inovadora para o Tratamento da Fibrose Cística
O Trikafta atua na proteína CFTR, que apresenta disfunção nos pacientes com fibrose cística, aumentando tanto sua quantidade quanto sua função na superfície celular. Além disso, o medicamento inclui uma substância que potencializa a capacidade dessa proteína de facilitar o transporte de sal e água para a membrana celular. Dessa forma, os componentes do fármaco colaboram para a hidratação e limpeza do muco característico da doença que se acumula nas vias respiratórias.
A fibrose cística é uma condição genética rara que afeta mais de 92 mil pessoas em todo o mundo, caracterizada pela produção de muco espesso e pegajoso que resulta em infecções pulmonares crônicas, danos nos pulmões e, eventualmente, morte. No Brasil, a expectativa de vida dos pacientes gira em torno dos 21 anos. A condição surge de mutações do gene CFTR transmitidas pela criança tanto do pai quanto da mãe, ocasionando um desequilíbrio no fluxo de sal e água dentro e fora das células em diversos órgãos. Por essa razão, além dos pulmões, outros órgãos como fígado, pâncreas, trato gastrointestinal, seios nasais, glândulas sudoríparas e o sistema reprodutor também podem ser afetados.
Fonte: @ Veja Abril
