Terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne, aprovada para crianças de 4 a 7 anos que ainda andam, oferece solução avançada para doenças genéticas raras.
Com o registro aprovado, o Elevidys passa a ser o primeiro medicamento aprovado no Brasil para o tratamento de crianças com distrofia muscular de Duchenne, uma doença que afeta principalmente meninos e pode levar a problemas respiratórios, cardíacos e musculares. A doença, que é uma das doenças mais raras, afeta cerca de 1.500 crianças no Brasil.
Com o custo de R$ 1,4 milhão por ano, o tratamento com o Elevidys é considerado um dos mais caros. Considerando que a doença não tem cura e que o tratamento deve ser contínuo, a questão da acessibilidade ao tratamento tem sido um desafio para muitas famílias. Atualmente, a Roche está realizando terapia gênica para tratar a doença e está em estágios avançados de desenvolvimento para novas opções de medicamento. Além disso, pesquisadores estão trabalhando em doenças genéticas, como a distrofia muscular de Duchenne, com o objetivo de desenvolver doenças genéticas mais eficazes e medicamentos mais acessíveis.
Recomendação Excepcional para Medicamento Caro contra Doença Rara
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) concedeu uma exoneração excepcional para o medicamento Elevidys, um tratamento inovador para a doença genética conhecida como distrofia muscular de Duchenne. Esta doença é uma condição grave que afeta principalmente crianças, levando à perda de movimentos e causando problemas cardíacos e respiratórios.
O Elevidys é um medicamento caro, com um custo de R$ 17 milhões por aplicação, e representa a primeira terapia gênica aprovada para crianças com essa condição. A terapia gênica utiliza um vetor viral para substituir a proteína relacionada à doença (a distrofina) que apresenta mau funcionamento ou está ausente no organismo da pessoa. A terapia restaura a função muscular dos pacientes, melhorando significativamente a qualidade de vida.
A doença é causada por uma falha genética que faz com que o paciente não tenha uma proteína essencial para o funcionamento das células musculares. Ela é normalmente diagnosticada em crianças com 3 a 6 anos e leva ao enfraquecimento dos músculos do corpo, causando problemas nos músculos do coração e do sistema respiratório.
A Anvisa destacou que o medicamento é contraindicado para pacientes com perdas de parte do cromossomo nos éxons 8 e/ou 9 do gene DMD ou com títulos elevados de anticorpos contra o vetor viral. Além disso, a agência informou que os dados disponíveis são limitados para pacientes acima de 7 anos e que perderam a capacidade de locomoção funcional, e que, portanto, o benefício do uso do produto ainda não pode ser verificado.
O medicamento Elevidys está entre os medicamentos que alimentam o debate sobre os impactos da judicialização para o sistema de saúde, pois os pacientes tinham obtido o remédio por meio de liminares por não ser ofertado pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Em agosto, o Supremo Tribunal Federal (STF) determinou a suspensão das decisões para compra do remédio pelo Ministério da Saúde.
Fonte: @ Veja Abril
